نتایج حاصل از یک مطالعه اوپن لیبل، بررسی طولانی مدت ایمنی و تحمل پذیری با استفاده از فرمولاسیون بوسنتان برای کودکان در پرفشاری شریان ریوی
خلاصه مقاله:
سابقه و هدف: فرمولاسیون جدید بوسنتان در کودکان مبتلا به پرفشاری شریان ریوی (PAH) مورد بررسی قرار گرفته است FUTURE-1))که پروفایل فارماکوکینتیک و بالینی آن را مشخص می کند. پس از آن، مطالعه طولانی مدت (FUTURE-2)، با هدف دستیابی به اطلاعات تحمل پذیری ، ایمنی و اثربخشی طولانی مدت صورت گرفت.
روش ها: کودکان (≥ ۲ و ۱۲> سال) با PAH ایدیوپاتیک یا مادرزادی ۱۲ هفته درمان را در FUTURE-1 انجام دادند و برای آنها بوسنتان بعنوان داروی مطلوب در نظر گرفته شده بود، درمان با دریافت بوسنتان mg / kg 4 روزانه ادامه یافت که در صورت عدم تحمل می توانست تا میزان mg / kg 2 کاهش یابد. ایمنی و تحمل پذیری، عوارض جانبی AEs))ناشی از درمان، عوارض جانبی مهم و خطرناک، رشد و مقیاسهای آزمایشگاهی حین درمان ارزیابی شدند.تمامی آنالیزها از هردو مطالعه مورد بررسی قرار گرفتند.
یافته ها: ۳۶ بیمار در FUTURE-1 ثبت نام شدند و ۳۳ نفر در FUTURE-2 درمان را ادامه دادند. محدوده کلی قرار گرفتن در معرض بوسنتان ۲۷.۷ ماه بود.AEs ناشی از درمان در ۳۲ (۸۸.۹٪) بیمار رخ داد؛ AEs مطرح شده به عنوان مرتبط با درمان در ۱۵ (۴۱.۷٪) بیمار دیده شد. از ۵۱ مورد AEs مهم، سه مورد به عنوان مرتبط با درمان بودند: دو مورد بدتر شدن PAH و یک مورد هپاتیت اتوایمیون گزارش شد. شش مورد مرگ و میر رخ داد که هیچ کدام به درمان وابسته نبودند. تخمین های کاپلان-مایر از بدتر شدن PAH به ترتیب ۷۸.۹٪ و ۷۳.۶٪ در ۲ و ۴ سال بود.
نتیجه گیری: فرمولاسیون بوسنتان برای کودکان بطور کلی خوب تحمل می شود.پروفایل ایمنی آن با فرمولاسیون بزرگسالان(وقتی برای کودکان استفاده شود) قابل مقایسه است.نتایج با پروفایل اثربخشی بوسنتان در مطالعات قبلی PAH اطفال و بزرگسالان در مدت زمانهای کوتاهتر همخوانی داشت.
