نتایج بلند مدت درمان با بوسنتان در بزرگسالان مبتلا به سندرم Eisenmenger و سندرم داون مرتبط با بیماری قلبی مادرزادی
خلاصه مقاله:
بیماران مبتلا به سندرم داون و ضایعات شنت نسبت به بیماران غیر مبتلا به داون بیشتر در معرض خطر ابتلا به پرفشاری شریان ریوی (PAH) هستند. با این حال، اطلاعات در مورد اثر بخشی درمان اختصاصی PAHs در بیماران مبتلا به سندرم داون محدود است. هدف از این بررسی گذشته نگر، آنالیز اثربخشی درازمدت آنتاگونیست گیرنده دوگانه اندوتلیال ، بوسنتان، در بیماران مبتلا به سندرم آیزنمنگر (ES) مبتلا به سندرم داون بود.
در این مطالعه مشاهده ای، بزرگسالان مبتلا به سندرم داون با تشخیص تایید شده ES تحت درمان بوسنتان بودند و به مدت طولانی پیگیری شدند. ارزیابی بالینی در مراحل ابتدایی و پیگیری شامل resting transcutaneous arterial oxygen saturation و ارزیابی آزمایشگاهی بود. ظرفیت ورزش با استفاده از آزمون پیاده روی ۶ دقیقه ای مورد بررسی قرار گرفت که میزان اشباع اکسیژن شریانی در اوج ورزش (SpO2)، فاصله پیاده روی ۶ دقیقه ای (۶MWD) و شاخص Borg مورد بررسی قرار گرفت. یک ارزیابی کامل اکوکاردیوگرافی در مراحل ابتدایی و ویزیت های پیگیری انجام شد.
به طور کلی، ۷ بزرگسال (میانگین سن ۲۹.۶ ± ۱۱.۲ سال، ۵۷٪ مرد) بوسنتان را در دوز اولیه ۵/۶۲ میلی گرم دو بار در روز دریافت کردند. سپس تا ۴ هفته بعد به دوز هدف ۱۲۵ میلی گرم دو بار در روز افزایش یافت. تمام بیماران تا انتهای مطالعه بر روی بوسنتان باقی ماندند. پس از میانگین (± انحراف معیار استاندارد) مدت زمان ۹/۳ ± ۲/۵۲ ماه ، ۶MWD از ۶۹.۱ ± ۱۹۹.۶ متر به۳۰۳.۷ ± ۹۹.۹ متر (P <0.05) و SpO2 در پایان ۶ دقیقه آزمون پیاده روی از ۶/۷ ± ۶/۶۱٪ به ۷/۷۴ ± ۲/۶٪ (P <0.05) افزایش یافت . اکوکاردیوگرافی تغییرات قابل توجهی را در زمان شتاب از ۶/۱۱ ± ۶/۶۲ به ۶/۹ ± ۸۳،۰ متر بر ثانیه ( (P = 0.0156 نشان داد و نسبت زمان شتاب به زمان خروج از جریان ریوی از ۰.۰۴ ± ۰.۲۴ در شروع به ۰.۰۲ ± ۰.۳۰ ( P = 0.0156) در پیگیری نهایی رسید.
